Daunorubicin là tác nhân mạnh chống bệnh bạch cầu. Cơ chế tác dụng được coi là liên quan với khả năng gắn vào DNA và ức chế tổng hợp acid nucleic của nó. Daunorubicin cũng cho thấy hoạt tính kháng khuẩn trung bình và một số hoạt tính ức chế miễn dịch. Nghiên cứu nuôi cấy tế bào đã cho thấy thuốc thấm nhanh vào tế bào và gắn kết với nhiễm sắc thể đã được báo cáo. In vivo, Daunorubicin ức chế sự phát triển cả bướu đặc lẫn ung thư màng bụng thực nghiệm ở chuột cống và chuột nhắt, kéo dài đáng kể thời gian sống còn của chúng.

Thuốc được phân bố nhanh vào trong cơ thể, đặc biệt là thận, lách, gan và tim ở dưới dạng chưa biến đổi và dạng chuyển hoá, nhưng thuốc không qua được hàng rào máu não.

Các nghiên cứu dược động học sử dụng Daunorubicin đánh dấu phóng xạ cho thấy thuốc được dung nạp rất tốt theo đường truyền tĩnh mạch. Daunorubicin nhanh chóng gắn vào các mô, đặc biệt là các mô giàu acid nucleic (lách, hạch lympho, tủy xương) và được phóng thích từ những nơi này vào vòng tuần hoàn máu.

Thuốc chuyển hoá qua gan, xảy ra nhanh, tạo thành 1 chất chuyển hoá chủ yếu là daunorubicinol có hoạt tính chống ung thư.

Khoảng 15% liều được bài tiết trong nước tiểu sau hơn 7 ngày. Sự bài tiết trong mật là đường đào thải chính. Suy gan làm đào thải thuốc chậm hơn và vì vậy thuốc tích tụ trong huyết tương và mô. Daunorubicin không đi qua hàng rào máu não.

Daunorubicin là một anthracyclin glycosid, thuộc loại kháng sinh nhưng không dùng như một thuốc kháng khuẩn. Daunorubicin có tác dụng mạnh nhất đến pha S trong chu trình phân chia tế bào nhưng không đặc hiệu theo pha.

Cơ chế tác dụng chống ung thư của thuốc là gắn đặc kết với DNA xen vào giữa các cặp base và ức chế tổng hợp DNA và RNA, làm rối loạn mẫu sao chép và ngăn cản phiên bản. Do đó tác dụng chống ung thư tối đa được thực hiện ở pha tổng hợp DNA(pha S) của chu trình phân bào. Ngoài ra thuốc còn có tác dụng kháng khuẩn và ức chế miễn dịch.

Bệnh bạch cầu dòng nguyên bào tủy cấp: Daunorubicin được chỉ định để điều trị trong tất cả các giai đoạn của bệnh này, hoặc dùng 1 mình hoặc phối hợp với các thuốc kháng nguyên bào khác. Nó cũng được chọn để điều trị bệnh bạch cầu tiền tế bào tủy.

Bệnh bạch cầu dòng nguyên bào lympho cấp: Daunorubicin rất có hoạt tính trong bệnh này. Tuy nhiên, do tác dụng phụ của nó và tính khả dụng của các phương cách trị liệu khác, Daunorubicin chỉ được chỉ định trong các trường hợp kháng với các thuốc khác. Phác đồ hóa trị liệu phối hợp gồm Daunorubicin, Prednisolone và Vincristine trong pha cấp của bệnh đã cho thấy thành công.

Các ung thư khác: đáp ứng dương tính của Daunorubicin trong u nguyên bào thần kinh, ung thư cơ vân đã được chứng minh.

Liều duy nhất thay đổi từ 0,5-3mg/kg.

Liều 0,5-1mg/kg có thể được lập lại sau một ngày hay hơn; liều 2mg/kg nên được cho trong khoảng 4 ngày hay hơn. Mặc dù ít sử dụng, liều 2,5-3mg/kg, nên được cho trong khoảng 7-14 ngày.

Số lần tiêm có thể thay đổi theo bệnh nhân và liều lượng nên được điều chỉnh cho mỗi bệnh nhân dựa vào sự đáp ứng, tính dung nạp và tình trạng huyết học và tủy xương. Hoá trị liệu phối hợp với các thuốc kháng nguyên bào khác cũng được tính toán cẩn thận. Tổng liều tối đa là 20mg/kg ở cả người lớn và trẻ em (xem phần Chú ý đề phòng và Thận trọng lúc dùng). Liều nên được giảm ở bệnh nhân suy gan để tránh tăng độc tính trên tủy. Thuốc chỉ có tác dụng duy nhất bằng đường truyền tĩnh mạch bằng cách hòa với nước muối sinh lý qua một kim luồn tĩnh mạch. Daunorubicin không được trộn với heparin vì những thuốc này không tương hợp về mặt hoá học và có thể tạo thành dạng kết tủa. Daunorubicin được sử dụng phối hợp với những thuốc chống bệnh bạch cầu khác, nhưng không được hòa trộn với những thuốc này trong cùng một ống chích.

Nhiễm trùng nặng.

Bệnh tim trầm trọng hay tiền sử có bệnh tim.

Chèn ép tủy.

Ðộc tính ở tim.

Viêm dạ dày.

Viêm tĩnh mạch.

Thỉnh thoảng có thể xảy ra: rụng tóc, rối loạn đường tiêu hoá, tiểu đỏ thoáng qua.